Відео: вчені вперше відредагували ДНК живої людини

Американські вчені з Оклендського дитячого госпіталю вперше в світі застосували технологію геномного редагування організму живої дорослої людини, пише Associated Press. Технологія була випробувана на 44-річному Брайані Меддоксі, який страждає від вродженого невиліковного генетичного захворювання — синдрому Хантера.

Вчені застосували для редагування ДНК печінки Меддокса так звані «цинкові пальці», спеціально спроектовані білки зі структурними компонентами, стабілізованими іонами цинку, що обрамляють потрібний ген. Для їх введення в організм використовувалася звичайна внутрішньовенна крапельниця.

За словами лікаря Сенді Макри, президента каліфорнійської компанії Sangamo Therapeutics, «цинкові пальці» розрізали ДНК Меддокса, вставили туди модифікований ген ідуронат-2-сульфатази, і закрили ДНК. На думку вчених, щоб вилікувати синдром Хантера, потрібно виправити лише 1% клітин печінки пацієнта. Перші ознаки ефективності редагування повинні проявитися через місяць, а через три місяці вчені проведуть контрольні аналізи.

Синдром Хантера — рідкісне генетичне захворювання, яким на даний момент страждають 10 тисяч чоловік у всьому світі. У клітинах печінки хворих синдромом не синтезується фермент ідуронат-2-сульфатаза, що відповідає за розщеплення частки вуглеводів. Через це вони накопичуються в клітинах і провокують пупкові і пахові грижі, риніти і порушення нервової системи. На даний момент синдром не піддається лікуванню. Більшість хворих навіть при підтримуючій терапії не доживають до 20 років. Брайан Меддокс, якого піддали експериментальному втручанню, за своє життя переніс 26 серйозних операцій — на очах, вухах, жовчному міхурі і спинному мозку.

Нагадаємо, сліпий бігун пробіг марафон в Нью-Йорку завдяки навігатору.