FDA знову призупинило випробування генотерапії Regenxbio через занепокоєння щодо безпеки
Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) знову призупинило клінічні випробування генної терапії компанії Regenxbio для рідкісного дитячого захворювання головного мозку. Причиною стали невеликі утворення, виявлені в ділянці хребта у п’ятьох пацієнтів.
Утворення у п’ятьох пацієнтів
Як повідомляє STAT News, усі п’ятеро пацієнтів мають мукополісахаридоз II типу, також відомий як синдром Гантера. За даними Regenxbio, у пацієнтів не було симптомів, пов’язаних із цими утвореннями.
Компанія повідомила про нове призупинення випробувань у понеділок. FDA призупинило дослідження через занепокоєння щодо безпеки терапії.
Більше актуальних новин читайте у Telegram-каналі UA.News.
Попередній випадок пухлини мозку
Повідомлення з’явилося через сім місяців після того, як Regenxbio заявила, що у хлопчика, який отримав розроблену компанією дуже подібну терапію для лікування мукополісахаридозу I типу, розвинулася пухлина мозку.
За інформацією видання, це був перший випадок, коли пухлину остаточно пов’язали з генною терапією на основі аденоасоційованого вірусу (AAV). Такий підхід є найпоширенішою формою генної терапії, яку застосовують протягом останніх 20 років.
