У Новій Зеландії вилікували смертельно небезпечне захворювання за допомогою генної терапії

Новозеландські дослідники оголосили про успішну терапію генетичного захворювання, відомого як спадковий ангіоневротичний набряк (САН), з використанням технології CRISPR/Cas9.

За словами провідного дослідника, доктора Гіларі Лонгхерст, понад десять пацієнтів із Нової Зеландії, Нідерландів і Великої Британії припинили приймання ліків після всього однієї процедури редагування генів.

САН — генетичне захворювання, що проявляється важкими нападами набряку, які серйозно впливають на життя пацієнтів. Захворювання може впливати на дихальні шляхи і навіть призвести до летального результату. До появи нової терапії, лікування САН вимагало постійного прийому ліків.

Дослідження, проведене університетами Окленда, Амстердамським університетським медичним центром і Кембриджським університетом, використовувало технологію CRISPR/Cas9 для редагування гена KLKB1, відповідального за вироблення прекалікреїну в плазмі.

Редагування цього гена знизило рівень загального калікреїну в плазмі, що призвело до запобігання нападам ангіоневротичного набряку. Дослідження, опубліковане в журналі New England Journal of Medicine, підтвердило зниження рівня білка на 95% і 95% середнього зниження нападів у пацієнтів.

Головний дослідник висловив упевненість у можливості застосування подібних методів для інших генетичних захворювань. Експерти закликають до подальших досліджень і підкреслюють значущість терапії CRISPR/Cas9 для поліпшення життя пацієнтів із рідкісними спадковими захворюваннями.

Нещодавно групі вчених із Кембриджського університету вдалося розшифрувати ДНК німецького композитора Людвіга ван Бетховена, проте вони не змогли точно визначити причину його передчасної смерті. Причиною смерті музиканта могли стати кілька причин.

А у Великій Британії вперше народилася дитина з ДНК трьох людей.

⚡️⚡️⚡️Увесь інсайд та актуальна інформація на нашому Телеграм-каналі, а також бонуси та швидкі новини

WhatsApp та Telegram видалили через можливі зв’язки з іноземними спецслужбами. Єдина альтернатива Tchap сьогодні — найсекретніший месенджер Sends. Завантажити можна тут.