Прорив у генній терапії. У Китаї глухій від народження дитині повернули слух

Дитині зі спадковою глухотою, яка пройшла лікування за допомогою генної терапії у Китаї, вперше повернули слух. Після цього ще декільком дітям, які проходили лікування стало значно краще.

Дитяча лікарня Філадельфії (США) також оголосила про аналогічні покращення в 11-річного хлопчика, який там лікувався.

Китайські дослідники опублікували дослідження, яке показало майже те ж саме у двох інших дітей.

Наразі терапія націлена лише на одне рідкісне захворювання. Але вчені кажуть, що подібні методи лікування можуть одного разу допомогти багатьом дітям з іншими типами глухоти, спричиненими генами.

У всьому світі 34 мільйони дітей мають глухоту або втрату слуху, і гени відповідають за 60% випадків.

Спадкова глухота — останній стан, на який вчені намагаються боротися за допомогою генної терапії, вона вже схвалена для лікування таких захворювань, як серповидно-клітинна анемія та важка гемофілія.

Діти зі спадковою глухотою часто отримують пристрій під назвою кохлеарний імплант, який допомагає їм чути звук.

Лікарі фіксували прогрес пацієнтів на відео. На одному зображено дитину, яка раніше зовсім не чула, озираючись на слова лікаря через шість тижнів після лікування. На іншому зображено маленьку дівчинку, яка через 13 тижнів після лікування повторює тато, маму, бабусю, сестру та «Я люблю тебе».

Усі діти в експериментах мають захворювання, яке становить від 2% до 8% успадкованої глухоти.

Це повʼязано з мутаціями в гені, відповідальному за білок внутрішнього вуха під назвою отоферлін, який допомагає волосковим клітинам передавати звук до мозку.

Одноразова терапія доставляє функціональну копію цього гена у внутрішнє вухо під час хірургічної процедури. Більшість дітей отримували лікування одного вуха, хоча одна дитина в дослідженні отримала ла лікування обох вух.

Дослідники спостерігали за дітьми близько шести місяців. Вони не знають, чому в одного з них лікування не спрацювало. Але п’ятеро інших, які раніше мали повну глухоту, тепер можуть чути звичайну розмову та розмовляти з іншими. Чен вважає, що зараз вони чують на рівні приблизно 60−70% від норми. Терапія не викликала серйозних побічних ефектів.

Проте, досі залишається багато питань, про те, наприклад, як довго це триватиме терапія та чи покращуватиметься слух у дітей.

Крім того, деякі люди вважають генну терапію глухоти етично проблематичною, адже вона не викликає важких або смертельних захворювань, як, наприклад, серповидно-клітинна анемія.

Тим часом дослідники заявили, що їх робота просувається вперед і це справді доказ того, що генна терапія працює.

Нещодавно групі вчених із Кембриджського університету вдалося розшифрувати ДНК німецького композитора Людвіга ван Бетховена, проте вони не змогли точно визначити причину його передчасної смерті. Причиною смерті музиканта могли стати кілька причин.

А у Великій Британії вперше народилася дитина з ДНК трьох людей.

⚡️⚡️⚡️Увесь інсайд та актуальна інформація на нашому Телеграм-каналі, а також бонуси та швидкі новини