UniQure基因疗法使亨廷顿病进展放缓四年——STAT News

UniQure公司的实验性基因疗法AMT-130在被通过手术植入患者大脑四年后，仍持续减缓亨廷顿病的进展。据STAT News报道，这是该公司公布的结果。

四年分析结果

根据UniQure的新分析，一次性基因疗法AMT-130的高剂量与外部对照组中经过匹配的参与者相比，使疾病进展放缓了44%。

该组是基于一项大型疾病自然病程研究形成的。各项指标之间的差异不具有统计学显著性。

更多最新消息请关注 UA.News Telegram 频道 Telegram.

与此前评估的比较

与一年前进行的类似分析相比，该疗法的获益幅度有所下降。STAT News指出，这可能引发对治疗效果持续时间的疑问。

新数据公布之际，美国食品药品监督管理局正开始审查UniQure关于批准销售AMT-130的申请。