Terapia genowa UniQure spowalniała chorobę Huntingtona przez cztery lata — STAT News

Eksperymentalna terapia genowa AMT-130 firmy UniQure nadal spowalniała postęp choroby Huntingtona cztery lata po chirurgicznym wszczepieniu jej do mózgów pacjentów. O ogłoszonych przez firmę wynikach pisze STAT News.

Wyniki czteroletniej analizy

Według nowej analizy UniQure wysoka dawka jednorazowej terapii genowej AMT-130 spowolniła postęp choroby o 44% w porównaniu z dopasowanymi uczestnikami zewnętrznej grupy kontrolnej.

Grupę tę utworzono na podstawie dużego badania naturalnego przebiegu choroby. Różnica między wskaźnikami nie była istotna statystycznie.

Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.

Porównanie z wcześniejszą oceną

Skala korzyści z terapii zmniejszyła się w porównaniu z podobną analizą przeprowadzoną rok wcześniej. Jak zauważa STAT News, może to rodzić pytania o czas trwania efektu leczenia.

Nowe dane opublikowano w czasie, gdy Agencja Żywności i Leków rozpoczyna rozpatrywanie wniosku UniQure o zezwolenie na sprzedaż AMT-130.