Генная терапия UniQure замедляла болезнь Гентингтона четыре года — STAT News

Экспериментальная генная терапия AMT-130 компании UniQure продолжала замедлять прогрессирование болезни Гентингтона через четыре года после того, как ее хирургически имплантировали в мозг пациентов. О сообщенных компанией результатах пишет STAT News.

Результаты четырехлетнего анализа

Согласно новому анализу UniQure, высокая доза однократной генной терапии AMT-130 замедлила прогрессирование болезни на 44% по сравнению с подобранными участниками внешней контрольной группы.

Эта группа была сформирована на основе крупного исследования естественного течения заболевания. Разница между показателями не была статистически значимой.

Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.

Сравнение с предыдущей оценкой

Масштаб пользы от терапии уменьшился по сравнению с аналогичным анализом, проведенным годом ранее. Как отмечает STAT News, это может вызвать вопросы о длительности эффекта лечения.

Новые данные были опубликованы в период, когда Управление по контролю за продуктами и лекарствами начинает рассмотрение заявки UniQure на разрешение продажи AMT-130.