FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Александера — ScienceAlert
В США Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило zilganersen, который будет продаваться под названием Zanvastro, для лечения редкой генетической болезни Александера. Это первый препарат, направленный непосредственно на механизм этого неврологического заболевания, которое часто имеет смертельное течение, сообщает ScienceAlert.
Как действует препарат
Болезнь Александера поражает менее одного человека на миллион в мире. Она связана с нарушением в гене, отвечающем за выработку глиального фибриллярного кислого белка GFAP. Аномальные формы этого белка образуют скопления, известные как волокна Розенталя. Они создают нагрузку на астроциты, что связано с повреждением этих клеток и миелина в мозге.
Zilganersen снижает выработку GFAP с помощью антисмысловых олигонуклеотидов — небольших фрагментов ДНК. Препарат вводится медицинскими работниками путем инъекции в спинномозговой канал один раз в три месяца. Одобрение распространяется на пациентов любого возраста, хотя признаки заболевания чаще всего появляются до двух лет.
Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.
Результаты испытания и побочные реакции
Решение FDA частично основывалось на клиническом исследовании с участием 54 детей и взрослых в возрасте до 53 лет. Испытание проводилось на 13 площадках в восьми странах. У младших участников двигательные навыки стабилизировались или улучшались, тогда как у старших пациентов скорость ходьбы оставалась постоянной по сравнению со снижением у тех, кто не получал лечение.
Во время терапии продолжительностью более года препарат соответствовал требованиям безопасности FDA. Наиболее частыми побочными реакциями были рвота, боль в спине, кашель, головная боль и боль после спинномозговой инъекции. FDA также предупредило о случаях асептического менингита — воспаления оболочек головного и спинного мозга. Препарат не излечивает болезнь, однако может замедлять ее прогрессирование и улучшать симптомы.
