FDA批准首款治疗亚历山大病的药物——ScienceAlert

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准zilganersen，该药将以Zanvastro的名称销售，用于治疗罕见遗传病亚历山大病。这是首款直接针对这种常常致命的神经系统疾病发病机制的药物，ScienceAlert报道。

该药如何发挥作用

全球每百万人中，患亚历山大病的人不足一人。该病与负责产生胶质纤维酸性蛋白GFAP的基因异常有关。这种蛋白质的异常形式会形成被称为罗森塔尔纤维的聚集物。它们会给星形胶质细胞造成负担，这与这些细胞及大脑中髓鞘的损伤有关。

Zilganersen通过反义寡核苷酸——小片段DNA——减少GFAP的产生。该药由医务人员每三个月一次通过向椎管注射给药。该批准适用于任何年龄的患者，尽管疾病征象最常在两岁前出现。

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试验结果和不良反应

FDA的决定部分基于一项临床研究，该研究涉及54名年龄不超过53岁的儿童和成年人。试验在八个国家的13个地点开展。较年轻参与者的运动技能趋于稳定或有所改善，而较年长患者的步行速度保持不变，相比之下，未接受治疗者的步行速度有所下降。

在持续一年以上的治疗期间，该药符合FDA的安全性要求。最常见的不良反应为呕吐、背痛、咳嗽、头痛以及椎管注射后的疼痛。FDA还警告称，曾出现无菌性脑膜炎病例，即大脑和脊髓膜的炎症。该药不能治愈疾病，但可能减缓其进展并改善症状。