FDA zatwierdziła pierwszy lek na chorobę Aleksandra — ScienceAlert
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zilganersen, który będzie sprzedawany pod nazwą Zanvastro, do leczenia rzadkiej genetycznej choroby Aleksandra. Jest to pierwszy lek ukierunkowany bezpośrednio na mechanizm tej choroby neurologicznej, która często ma śmiertelny przebieg, informuje ScienceAlert.
Jak działa lek
Choroba Aleksandra dotyka mniej niż jedną osobę na milion na świecie. Jest związana z zaburzeniem genu odpowiedzialnego za wytwarzanie glejowego białka włókienkowego GFAP. Nieprawidłowe formy tego białka tworzą skupiska znane jako włókna Rosenthala. Obciążają one astrocyty, co wiąże się z uszkodzeniem tych komórek i mieliny w mózgu.
Zilganersen zmniejsza produkcję GFAP za pomocą antysensownych oligonukleotydów — niewielkich fragmentów DNA. Lek jest podawany przez pracowników medycznych we wstrzyknięciu do kanału kręgowego raz na trzy miesiące. Zatwierdzenie obejmuje pacjentów w każdym wieku, chociaż objawy choroby najczęściej pojawiają się przed ukończeniem dwóch lat.
Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.
Wyniki badania i działania niepożądane
Decyzja FDA częściowo opierała się na badaniu klinicznym z udziałem 54 dzieci i dorosłych w wieku do 53 lat. Badanie prowadzono w 13 ośrodkach w ośmiu krajach. U młodszych uczestników zdolności motoryczne ustabilizowały się lub poprawiły, podczas gdy u starszych pacjentów prędkość chodzenia pozostawała stała w porównaniu ze spadkiem u osób, które nie otrzymywały leczenia.
Podczas terapii trwającej ponad rok lek spełniał wymogi bezpieczeństwa FDA. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były wymioty, ból pleców, kaszel, ból głowy oraz ból po wstrzyknięciu do kanału kręgowego. FDA ostrzegła również przed przypadkami aseptycznego zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych — zapalenia błon mózgu i rdzenia kręgowego. Lek nie leczy choroby, ale może spowalniać jej postęp i łagodzić objawy.
