阿布扎比基因疗法让患者摆脱输血依赖——《The National》

在阿联酋阿布扎比，一名43岁的输血依赖型地中海贫血患者在接受基因治疗后，不再需要定期输血。这名仅被称为法哈德的患者此前必须每三至四周接受一次输血，以维持稳定的血红蛋白水平，《The National》报道称。

使用患者自身干细胞治疗

约18个月前，法哈德被转介至Yas Clinic和阿布扎比干细胞中心（ADSCC），专家们当时正在推动在该国引入基因治疗。他被认定为适合接受此类治疗的候选人。

医务人员提取了患者自身的干细胞，对其进行基因修饰，随后在预处理治疗后将其重新输回。此后，这名男子一直处于医疗监测之下，并且不再依赖定期输血。

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疾病进程

地中海贫血是一组遗传性血液疾病，患者缺乏血红蛋白，即负责运输氧气的蛋白质。血红蛋白水平低可能导致贫血、疲劳和呼吸急促。就法哈德而言，该疾病还导致体内铁负荷过多，并需要持续进行螯合治疗。

Yas Clinic首席医疗官迈松·阿尔·卡拉姆表示，这一病例是扩大阿联酋创新治疗方法可及性的重要一步。Yas Clinic血液科医生穆罕默德·阿布·哈莱卡指出，基因治疗可通过患者自身经基因修饰的细胞作用于疾病的根本原因，其中包括没有合适移植供体的人群。