Terapia genowa w Abu Zabi uwolniła pacjenta od transfuzji — The National

W Abu Zabi w ZEA 43-letni pacjent z talasemią zależną od transfuzji przestał potrzebować regularnych transfuzji krwi po leczeniu terapią genową. Pacjent, którego nazwano jedynie Fahadem, wcześniej musiał poddawać się procedurze co trzy–cztery tygodnie, aby utrzymać stabilny poziom hemoglobiny, poinformował The National.

Leczenie własnymi komórkami macierzystymi

Około 18 miesięcy temu Fahad został skierowany do Yas Clinic oraz Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC), gdzie specjaliści pracowali nad wdrożeniem terapii genowej w kraju. Uznano go za odpowiedniego kandydata do takiego leczenia.

Lekarze pobrali własne komórki macierzyste pacjenta, zmodyfikowali je genetycznie, a następnie ponownie podali po terapii przygotowawczej. Od tego czasu mężczyzna pozostaje pod nadzorem medycznym i nie jest już zależny od regularnych transfuzji krwi.

Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.

Przebieg choroby

Talasemia to grupa dziedzicznych chorób krwi, w których występuje niedobór hemoglobiny — białka transportującego tlen. Niski poziom hemoglobiny może powodować anemię, zmęczenie i duszność. W przypadku Fahada choroba doprowadziła również do przeciążenia organizmu żelazem oraz konieczności stałej terapii chelatującej.

Dyrektor medyczna Yas Clinic, Maysoun Al Karam, oświadczyła, że przypadek ten jest ważnym etapem w rozszerzaniu dostępu do innowacyjnych metod leczenia w ZEA. Hematolog Yas Clinic Mohammed Abu Khaleika zaznaczył, że terapia genowa umożliwia oddziaływanie na podstawową przyczynę choroby za pomocą genetycznie zmodyfikowanych komórek samego pacjenta, w tym w przypadku osób, które nie mają odpowiedniego dawcy do transplantacji.