FDA w USA zatwierdziła Isembyld do leczenia utraty mięśni w SMA

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Isembyld firmy Scholar Rock — pierwszą terapię ukierunkowaną na utratę mięśni w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Lek dopuszczono do stosowania u dorosłych i dzieci w wieku od dwóch lat, które już otrzymują terapię SMA ukierunkowaną na gen SMN2, informuje STAT News.

Wyniki badania

W późnej fazie badania klinicznego Isembyld stosowano razem z lekiem ukierunkowanym na SMN2. Gen ten ma kluczowe znaczenie dla neuronów kontrolujących ruchy.

Po roku u młodych pacjentów otrzymujących leczenie skojarzone poprawiły się umiejętności ruchowe. Uczestnicy grupy placebo natomiast wykazali pogorszenie tych wskaźników. Różnica między grupami była istotna statystycznie.

Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.

Oświadczenie firmy

Dyrektor generalny Scholar Rock David Hallal w komunikacie prasowym nazwał decyzję FDA przełomowym momentem dla społeczności osób z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jak powiedział, po dekadach nieudanych prób branży wykorzystania potencjału hamowania miostatyny firma osiągnęła przełom terapeutyczny.

Jak zauważa STAT News, zatwierdzenie może dać pacjentom z tą rzadką chorobą neurologiczną nadzieję na lepsze możliwości samodzielnego poruszania się i chodzenia.

Czytaj nas na Telegram i Sends