FDA в США одобрило Isembyld для лечения потери мышечной массы при СМА
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Isembyld компании Scholar Rock — первую терапию, направленную на потерю мышечной массы при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат разрешили применять взрослым и детям в возрасте от двух лет, которые уже получают терапию СМА, нацеленную на ген SMN2, сообщает STAT News.
Результаты исследования
В клиническом исследовании поздней стадии Isembyld применяли вместе с препаратом, нацеленным на SMN2. Этот ген имеет ключевое значение для нейронов, контролирующих движения.
Через год у молодых пациентов, получавших комбинированное лечение, улучшились двигательные навыки. Участники группы плацебо, напротив, продемонстрировали ухудшение этих показателей. Разница между группами была статистически значимой.
Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.
Заявление компании
Генеральный директор Scholar Rock Дэвид Халлал в пресс-релизе назвал решение FDA определяющим моментом для сообщества людей со спинальной мышечной атрофией. По его словам, после десятилетий неудачных попыток отрасли раскрыть потенциал ингибирования миостатина компания достигла терапевтического прорыва.
Как отмечает STAT News, одобрение может дать пациентам с этим редким неврологическим заболеванием надежду на лучшие возможности самостоятельно передвигаться и ходить.
