美国FDA批准Isembyld用于治疗SMA患者肌肉流失
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Scholar Rock公司的Isembyld，这是首个针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者肌肉流失的疗法。据STAT News报道，该药获准用于已接受靶向SMN2基因的SMA治疗的成人和两岁及以上儿童。
研究结果
在一项后期临床试验中，Isembyld与一种靶向SMN2的药物联合使用。该基因对控制运动的神经元至关重要。
一年后，接受联合治疗的年轻患者运动技能有所改善。相比之下，安慰剂组参与者的这些指标出现恶化。两组之间的差异具有统计学意义。
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公司声明
Scholar Rock首席执行官戴维·哈拉尔在新闻稿中称，FDA的决定是脊髓性肌萎缩症患者群体的一个决定性时刻。他表示，在业界数十年来未能释放肌生成抑制素抑制潜力的尝试之后，该公司实现了治疗突破。
STAT News指出，这项批准可能让这种罕见神经系统疾病患者看到改善独立移动和行走能力的希望。
