У США FDA схвалило Isembyld для лікування втрати м’язів при СМА
Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило препарат Isembyld компанії Scholar Rock — першу терапію, спрямовану на втрату м’язів при спінальній м’язовій атрофії (СМА). Препарат дозволили застосовувати дорослим і дітям віком від двох років, які вже отримують терапію СМА, націлену на ген SMN2, повідомляє STAT News.
Результати дослідження
У клінічному дослідженні пізньої стадії Isembyld застосовували разом із препаратом, спрямованим на SMN2. Цей ген має ключове значення для нейронів, що контролюють рухи.
Через рік у молодих пацієнтів, які отримували комбіноване лікування, покращилися рухові навички. Учасники групи плацебо, навпаки, продемонстрували погіршення цих показників. Різниця між групами була статистично значущою.
Більше актуальних новин читайте у Telegram-каналі UA.News.
Заява компанії
Генеральний директор Scholar Rock Девід Халлал у пресрелізі назвав рішення FDA визначальним моментом для спільноти людей зі спінальною м’язовою атрофією. За його словами, після десятиліть невдалих спроб галузі розкрити потенціал інгібування міостатину компанія досягла терапевтичного прориву.
Як зазначає STAT News, схвалення може дати пацієнтам із цим рідкісним неврологічним захворюванням надію на кращі можливості самостійно пересуватися та ходити.
