Видео: ученые впервые отредактировали ДНК живого человека

Американские ученые из Оклендского детского госпиталя впервые в мире применили технологию геномного редактирования организма живого взрослого человека, пишет Associated Press. Технология была опробована на 44-летнем Брайане Мэддоксе, страдающем от врожденного неизлечимого генетического заболевания — синдрома Хантера.

Ученые применили для редактирования ДНК печени Мэддокса так называемые «цинковые пальцы», специально спроектированные белки со структурными компонентами, стабилизированными ионами цинка, обрамляющими нужный ген. Для их ввода в организм использовалась обычная внутривенная капельница.

По словам врача Сэнди Макры, президента калифорнийской компании Sangamo Therapeutics, «цинковые пальцы» разрезали ДНК Мэддокса, вставили туда модифицированный ген идуронат-2-сульфатазы, а закрыли ДНК. По мнению ученых, чтобы излечить синдром Хантера, нужно исправить всего 1% клеток печени пациента. Первые признаки эффективности редактирования должны проявиться через месяц, а через три месяца ученые проведут контрольные анализы.

Синдром Хантера — редкое генетическое заболевание, которым на данный момент страдают 10 тысяч человек во всем мире. В клетках печени больных синдромом не синтезируется фермент идуронат-2-сульфатаза, отвечающий за расщепление части углеводов. Из-за этого они накапливаются в клетках и провоцируют пупочные и паховые грыжи, риниты и нарушения нервной системы. На данный момент синдром не поддается лечению. Большинство больных даже при поддерживающей терапии не доживают до 20 лет. Брайан Мэддокс, подвергшийся экспериментальному вмешательству, за свою жизнь перенес 26 серьезных операций — на глазах, ушах, желчном пузыре и спинном мозге.

Напомним, слепой бегун пробежал марафон в Нью-Йорке благодаря навигатору.