移植方案显示96%生存率——News-Medical

悉尼·金梅尔综合癌症中心和约翰斯·霍普金斯儿童中心的研究人员评估了重型再生障碍性贫血儿童、青少年和年轻成年人的骨髓移植结果。在移植后接受环磷酰胺治疗的23名患者中，22人存活——总生存率为96%，News-Medical报道。

对31名患者的研究

该团队分析了2014年至2024年间在约翰斯·霍普金斯接受骨髓移植的31名患者的数据，患者年龄为2岁至20岁。其中23人接受了降低强度的移植预处理方案，并在手术后使用环磷酰胺。该组包括21名接受半相合亲属骨髓的患者，以及2名拥有完全匹配兄弟姐妹的受者。

另外8名患者接受了来自匹配兄弟姐妹的标准移植，并在手术前后使用了不同的药物组合。他们全部存活。在环磷酰胺组中，疾病复发或对既往治疗未完全应答的14名患者全部存活，之前未接受治疗的9名患者中有8人存活。

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细胞植入和并发症

重型再生障碍性贫血发生于骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板时。移植可以用健康的供体细胞替代受损的造血细胞。作者指出，只有约25%至30%的患者拥有完全匹配的兄弟姐妹供体，而父母、兄弟姐妹或其他亲属可能成为半相合供体。

移植一年后，所有接受新方案且存活的患者，其血细胞中至少95%来自供体。在最后一次随访时，他们全部不再需要输血。严重的移植物抗宿主病较少发生，即供体免疫细胞攻击受者组织的情况。一年后，95%的存活患者已不再需要使用抑制免疫系统的药物。与此同时，研究人员警告说，样本量较小，需要更长时间的随访来评估远期影响。