Podejście transplantacyjne wykazało 96% przeżywalności — News-Medical
Naukowcy z Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center i Johns Hopkins Children’s Center ocenili wyniki przeszczepienia szpiku kostnego u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z ciężką niedokrwistością aplastyczną. Spośród 23 pacjentów, którym po przeszczepie podano cyklofosfamid, przeżyło 22 — całkowita przeżywalność wyniosła 96%, informuje News-Medical.
Badanie 31 pacjentów
Zespół przeanalizował dane 31 pacjentów w wieku od 2 do 20 lat, którzy przeszli przeszczepienie szpiku kostnego w Johns Hopkins w latach 2014–2024. U 23 z nich zastosowano schemat przygotowania do przeszczepu o zmniejszonej intensywności oraz cyklofosfamid po zabiegu. Do tej grupy należało 21 pacjentów, którzy otrzymali szpik kostny od częściowo zgodnego krewnego, a także dwóch biorców z w pełni zgodnym rodzeństwem.
Kolejnych ośmiu pacjentów otrzymało standardowe przeszczepy od zgodnego rodzeństwa, z inną kombinacją leków przed i po zabiegu. Wszyscy przeżyli. W grupie otrzymującej cyklofosfamid przeżyło wszystkich 14 pacjentów, u których choroba powróciła lub nie odpowiedziała w pełni na wcześniejsze leczenie, a także ośmiu z dziewięciu pacjentów wcześniej nieleczonych.
Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.
Wszczepienie komórek i powikłania
Ciężka niedokrwistość aplastyczna występuje, gdy szpik kostny nie wytwarza wystarczającej liczby krwinek czerwonych, krwinek białych i płytek krwi. Przeszczep może zastąpić uszkodzone komórki krwiotwórcze zdrowymi komórkami dawcy. Autorzy zaznaczają, że tylko około 25–30% pacjentów ma w pełni zgodnego dawcę wśród rodzeństwa, podczas gdy częściowo zgodnymi dawcami mogą być rodzice, rodzeństwo lub inni krewni.
Rok po przeszczepie co najmniej 95% komórek krwi u wszystkich żyjących pacjentów, którzy otrzymali nowe podejście, było pochodzenia dawcy. Podczas ostatniej obserwacji żaden z nich nie wymagał transfuzji krwi. Ciężka choroba przeszczep przeciw gospodarzowi, w której komórki odpornościowe dawcy atakują tkanki biorcy, występowała rzadko. Po roku 95% żyjących pacjentów nie potrzebowało już leków hamujących układ odpornościowy. Jednocześnie badacze zastrzegli, że próba była niewielka, a do oceny odległych skutków konieczna jest dłuższa obserwacja.
