系统性硬化症患者10年无进展率为60%——News-Medical

国际NISSC1-LTE研究显示，在早期重度系统性硬化症患者中，接受自体造血细胞移植后10年的估计无疾病进展生存率为60%。同期总生存率达到71%，News-Medical报道。

随访持续超过九年

研究人员分析了80名患者的数据，这些患者于2012年至2016年首次接受自体造血细胞移植。术后随访时间中位数为9.2年。该项目有来自法国、德国、荷兰、意大利、西班牙、瑞士和巴西的13个中心参与。

在最后一次随访时，80名参与者中有34人，即43%，仍然存活且不需要进一步的免疫抑制治疗。改良Rodnan量表的皮肤受累评分中位数从研究开始时的24分降至五年后的6分，并降至10年后的5分。

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该程序的风险仍然显著

肺功能指标总体保持稳定：移植前用力肺活量中位数为预测值的72%，10年后为71%。肺一氧化碳弥散能力从预测值的59%变为61%。

在随访期间，18名患者死亡。研究人员将5例早期死亡，即整个队列的6%，与移植相关联；9例与疾病进展相关，2例与术后恶性肿瘤相关，另外2例与严重晚期感染相关。10年时估计无复发死亡率为13%。

作者指出，这项研究为观察性研究，未设置对照组以便与其他治疗方法进行直接比较。部分参与者的数据不完整，12名患者失访。研究结果发表于《The Lancet Rheumatology》期刊。