W twardzinie układowej 60% bez progresji przez 10 lat — News-Medical

Międzynarodowe badanie NISSC1-LTE wykazało, że szacowane przeżycie bez progresji choroby po 10 latach od autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych wyniosło 60% wśród pacjentów z wczesną ciężką twardziną układową. Przeżycie całkowite w tym okresie osiągnęło 71%, informuje News-Medical.

Obserwacja trwała ponad dziewięć lat

Naukowcy przeanalizowali dane 80 pacjentów, u których po raz pierwszy przeprowadzono autologiczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych w latach 2012–2016. Mediana czasu obserwacji po procedurze wyniosła 9,2 roku. W projekcie uczestniczyło 13 ośrodków we Francji, Niemczech, Niderlandach, Włoszech, Hiszpanii, Szwajcarii i Brazylii.

W chwili ostatniej obserwacji 34 z 80 uczestników, czyli 43%, żyło i nie wymagało dalszego leczenia immunosupresyjnego. Mediana wyniku zajęcia skóry według zmodyfikowanej skali Rodnana spadła z 24 punktów na początku badania do sześciu po pięciu latach i do pięciu po 10 latach.

Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.

Ryzyko procedury pozostaje istotne

Wskaźniki czynności płuc zasadniczo pozostawały stabilne: mediana natężonej pojemności życiowej płuc wynosiła 72% wartości należnej przed przeszczepieniem i 71% po 10 latach. Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla zmieniła się z 59% do 61% wartości należnej.

W okresie obserwacji zmarło 18 pacjentów. Badacze powiązali pięć wczesnych zgonów, czyli 6% całej kohorty, z przeszczepieniem; dziewięć z progresją choroby, dwa z nowotworami złośliwymi po procedurze, a kolejne dwa z ciężkimi późnymi infekcjami. Szacowana śmiertelność bez nawrotu po 10 latach wyniosła 13%.

Autorzy zaznaczyli, że badanie miało charakter obserwacyjny i nie obejmowało grupy kontrolnej umożliwiającej bezpośrednie porównanie z innymi metodami leczenia. Dane części uczestników były niepełne, a 12 pacjentów utracono z dalszej obserwacji. Wyniki opublikowano w czasopiśmie The Lancet Rheumatology.