Australia przygotowuje badanie szczepionki mRNA dla dzieci z guzami mózgu
Australia planuje wkrótce rozpocząć pierwsze na świecie badanie kliniczne spersonalizowanej szczepionki mRNA PaedNeoVax (PTX-108) dla dzieci z agresywnymi guzami mózgu. Data rozpoczęcia badania nie została jeszcze ustalona. Matka 16-letniego Kobe’a Metzlera, który ma terminalnego raka mózgu, obawia się, że syn nie doczeka rozpoczęcia badania lub nie spełni kryteriów udziału, informuje ABC News Australia.
Spersonalizowana szczepionka
Do stworzenia PaedNeoVax wykorzystuje się niewielkie próbki guza konkretnego pacjenta. Szczepionka ma angażować limfocyty T układu odpornościowego do wykrywania i atakowania markerów, czyli białek, na powierzchni komórek nowotworowych.
Badanie będzie prowadzone w dziecięcych ośrodkach onkologicznych w całej Australii zgodnie z procedurami etycznymi i regulacyjnymi. Na początkowym etapie badacze określą najbezpieczniejsze i najskuteczniejsze dawkowanie, uważnie obserwując pierwszych uczestników przed rozszerzeniem badania.
Kierownik kliniczny badania, profesor Jordan Hansford z SAHMRI i Uniwersytetu w Adelajdzie, nazwał szczepionkę nowym spersonalizowanym podejściem do leczenia szczególnie trudnych guzów mózgu. Jak powiedział, protokół badania przewiduje kryteria udziału zatwierdzone przez komisję etyki badań z udziałem ludzi.
Apel rodziny
U Kobe’a Metzlera 14 miesięcy temu zdiagnozowano guz mózgu 4. stopnia złośliwości, a prognoza wynosiła od 12 do 18 miesięcy życia. Badanie MRI w czerwcu 2025 roku wykazało rozlanego glejaka linii środkowej — agresywny guz, który zwykle dotyka dzieci i może rozprzestrzeniać się przez ośrodkowy układ nerwowy, w tym w obrębie wzgórza, pnia mózgu i rdzenia kręgowego.
Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.
Po radioterapii Kobe uzyskał dostęp do innego badania klinicznego leku w listopadzie ubiegłego roku. Przez pewien czas guz się zmniejszał, jednak w marcu tego roku nowotwór ponownie zaczął postępować. Jego matka Bridget Metzler, z pomocą rodziny i znajomych mających doświadczenie prawne i medyczne, przygotowała apel dotyczący dostępu syna do szczepionki poza badaniem.
Hansford zaznaczył, że PaedNeoVax jest eksperymentalną szczepionką, której obecnie nie można kupić nigdzie na świecie. Wnioski o dostęp do niezatwierdzonych leków poza badaniem klinicznym są rozpatrywane bezpośrednio przez zespół medyczny, rodzinę i producenta.
Dostęp do leczenia
Federalny rząd Australii wsparł rozwój PTX-108 grantem w wysokości 2,58 mln dolarów australijskich za pośrednictwem Funduszu Przyszłości Badań Medycznych. Bridget Metzler prosi rząd o sfinansowanie dostępu jej syna do leczenia poza badaniem, gdy szczepionka stanie się dostępna.
Członek zarządu Brain Tumour Alliance Australia, Oliver Jarrett, stwierdził, że firmy farmaceutyczne mogłyby bezpłatnie udostępniać pacjentom eksperymentalne leki w ramach programów dostępu współczującego. Jednocześnie założycielka Robert Connor Dawes Foundation, Liz Dawes, podkreśliła, że badania kliniczne są konieczne, aby ocenić bezpieczeństwo terapii i chronić dzieci przed możliwą szkodą.
Czytaj nas na Telegram i Sends
