FDA发布基因疗法审批指南草案——STAT News

在美国华盛顿，FDA于周二发布了关于简化部分个体化基因疗法审批的指南草案。据STAT News报道，罕见病患者社群的代表支持这一倡议；他们此前曾批评监管机构对这类治疗方法的处理方式。

患者社群的反应

PKD Foundation公共项目与教育副总裁保罗·斯克里布纳在一场 посвящ于罕见病的活动上表示，该指南草案强调了这一领域的重要性。据该媒体报道，罕见病患者权益倡导者对FDA的举措表示欢迎。

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个体化治疗方法

基因疗法是通过改变人体细胞中的缺陷基因来治疗或治愈疾病。此类方法的发展引起了研究人员和企业的兴趣，它们认为个性化药物可能对许多具有罕见突变的患者有益。FDA的指南草案仅涉及部分个体化基因疗法。