FDA опубликовало проект руководства по одобрению генных терапий — STAT News

В США, в Вашингтоне, FDA во вторник опубликовало проект руководства по упрощению одобрения некоторых индивидуализированных генных терапий. Инициативу поддержали представители сообществ пациентов с редкими заболеваниями, которые критиковали подход регулятора к таким методам лечения, сообщает STAT News.

Реакция пациентских сообществ

Вице-президент по общественным программам и образованию PKD Foundation Пол Скрибнер во время мероприятия, посвященного редким заболеваниям, заявил, что проект руководства подчеркивает важность этого направления. По данным издания, защитники интересов пациентов с редкими заболеваниями положительно восприняли шаг FDA.

Больше актуальных новостей — в Telegram-канале UA.News Telegram.

Индивидуализированные методы лечения

Генная терапия предполагает лечение или излечение заболеваний путем изменения дефектных генов в клетках человека. Развитие таких методов заинтересовало исследователей и компании, которые считают, что персонализированные лекарства могут быть полезны для многих пациентов с редкими мутациями. Проект руководства FDA касается лишь части индивидуализированных генных терапий.