FDA opublikowała projekt wytycznych dotyczących zatwierdzania terapii genowych — STAT News

W Stanach Zjednoczonych, w Waszyngtonie, FDA we wtorek opublikowała projekt wytycznych dotyczących uproszczenia zatwierdzania niektórych zindywidualizowanych terapii genowych. Inicjatywę poparli przedstawiciele społeczności pacjentów z rzadkimi chorobami, którzy krytykowali podejście regulatora do takich metod leczenia, informuje STAT News.

Reakcja społeczności pacjentów

Wiceprezes ds. programów publicznych i edukacji w PKD Foundation, Paul Scribner, oświadczył podczas wydarzenia poświęconego rzadkim chorobom, że projekt wytycznych podkreśla znaczenie tego obszaru. Według publikacji rzecznicy pacjentów z rzadkimi chorobami pozytywnie przyjęli krok FDA.

Więcej aktualnych wiadomości na kanale UA.News w Telegramie Telegram.

Zindywidualizowane metody leczenia

Terapia genowa polega na leczeniu lub wyleczeniu chorób poprzez zmianę wadliwych genów w ludzkich komórkach. Rozwój takich metod zainteresował badaczy i firmy, które uważają, że spersonalizowane leki mogą być przydatne dla wielu pacjentów z rzadkimi mutacjami. Projekt wytycznych FDA dotyczy jedynie części zindywidualizowanych terapii genowych.